Ensayo clínico en enfermedad de Pompe

El Hospital la Fe de Valencia está realizando un ensayo clínico sobre la Enfermedad de Pompe, en el cual pueden participar todos aquellos pacientes que vayan a iniciar tratamiento con terapia de sustitución enzimática

El ensayo, conocido como COMET, compara el tratamiento enzimático sustitutivo comercializado (Myozyme) frente a una nueva terapia sustitutiva conocida como neo-GAA y que podría ser más eficaz. Durante el primer año se asignaría uno u otro tratamiento de forma aleatorizada y ciega. Las infusiones son quincenales en ambos casos y se llevarían a cabo en nuestro centro. A partir del primer año, todos los sujetos del estudio se tratarán con la nueva molécula (neo-GAA).

Los criterios de inclusión más importantes son:

  • Edad mayor de 3 años
  • Diagnóstico confirmado de EP (enzimático y/o genético)
  • Capacidad de deambular al menos 40 metros sin asistencia
  • Disminución de la CVF en espirometría (CVF entre 30-85% del valor teórico)
  • No haber recibido previamente tratamiento enzimático sustitutivo.

 

Si identificáis algún candidato, por favor poneros en contacto con nosotros.

Os agradecemos vuestra colaboración de antemano,

 

Dra. Nuria Muelas

Servicio de Neurología

HUiP La Fe

(0034) 96 1244000, extensión 245542/244164.

unidadneuromuscularlafe@gmail.com

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