Assaig clínic en malaltia de Pompe

neuromuscularBenvolguts companys,

Volem comunicar-vos la possibilitat d’inclusió en assaig clínic a pacients amb malaltia de Pompe (EP) que vagin a iniciar tractament amb teràpia de substitució enzimàtica.

A l’Hospital La Fe estem reclutant pacients per a un assaig conegut com COMET, en el qual es compara el tractament enzimàtic substitutiu comercialitzat (Myozyme) enfront d’una nova teràpia substitutiva coneguda com neo-GAA i que podria ser més eficaç. Durant el primer any s’assignaria un o altre tractament de forma aleatoritzada i cega. Les infusions són quinzenals en els dos casos i es durien a terme al nostre centre. A partir del primer any, tots els subjectes de l’estudi es tractaran amb la nova molècula (neo-GAA).

Els criteris d’inclusió més importants són:

  • Edat major de 3 anys
  • Diagnòstic confirmat d’EP (enzimàtic i / o genètic)
  • Capacitat de deambular com a mínim 40 metres sense assistència
  • Disminució de la CVF a espirometria (CVF entre 30-85% del valor teòric)
  • No haver rebut prèviament tractament enzimàtic substitutiu.

 

Si identifiqueu algun candidat, si us plau poseu-vos en contacte amb nosaltres.

Us agraïm la vostra col·laboració per endavant,

 

Dra. Nuria Muelas

Servei de Neurologia

HUiP La Fe

(0034) 96 1244000, extensión 245542/244164.

unidadneuromuscularlafe@gmail.com

Aquesta entrada ha esta publicada en Sin categoría. Afegeix a les adreces d'interès l'enllaç permanent.